A medida, publicada no Diário Oficial da União, foi adotada após a farmacêutica Roche não conseguir atender às exigências de dados de eficácia e segurança do medicamento.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque). A decisão, tomada a pedido da própria empresa, representa um marco no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara e progressiva.

O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país, concedida com a exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre sua eficácia e segurança. No caso do Elevidys, a interrupção ocorreu porque as informações disponibilizadas pela fabricante até o momento não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção da autorização.

A Anvisa, no entanto, esclareceu que o cancelamento do registro não modifica as obrigações da Roche em relação ao acompanhamento dos pacientes. A empresa deverá continuar monitorando aqueles que foram previamente expostos ao Elevidys® em estudos clínicos e programas existentes, incluindo as crianças brasileiras que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Detalhes sobre o registro condicional do Elevidys

O medicamento Elevidys® havia obtido seu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. Ele foi autorizado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) especificamente em pacientes deambuladores, que são crianças com idade entre 4 e 7 anos que ainda mantêm a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio. Para receber o tratamento, elas precisavam atender a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma condição genética rara que afeta progressivamente a musculatura. Ela causa perda de massa muscular e fraqueza devido ao impedimento da produção adequada de distrofina, uma proteína fundamental para o funcionamento dos músculos.

Preocupações com segurança e a suspensão anterior do produto

A comercialização do Elevidys no Brasil já havia sido suspensa pela agência reguladora em julho de 2025, por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. Essa medida foi motivada por relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos, levantando sérias questões sobre a segurança do medicamento.

Os graves alertas de segurança do produto foram, inclusive, tema de uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados em junho deste ano. Desde a suspensão, a Anvisa encaminhou uma série de exigências formais à Roche, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco na insuficiência hepática aguda.

Compromisso da Roche e a chegada de novas opções para DMD

Durante esse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a Anvisa, cumprindo as obrigações regulatórias associadas ao registro condicional. Em nota, a empresa declarou que segue “empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias”.

Ambas as partes reafirmaram seu compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, principalmente no que tange a terapias avançadas para o tratamento de doenças graves e raras. A situação ressalta a importância de rigorosos processos de avaliação para medicamentos inovadores.

Em uma notícia paralela e positiva para os pacientes, a Anvisa aprovou na última quinta-feira (13) o registro de outro medicamento para DMD: o Duvyzat (givinostate). Estudos clínicos demonstraram que este novo produto é capaz de retardar a progressão da doença, oferecendo uma nova alternativa terapêutica.

Perguntas Frequentes

Por que o registro do Elevidys foi cancelado?

O registro condicional do Elevidys® foi cancelado a pedido da farmacêutica Roche, pois os dados fornecidos sobre o medicamento não atenderam aos requisitos de regulação necessários para a manutenção de sua autorização temporária no Brasil.

Qual a doença tratada pelo Elevidys?

O Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca a perda progressiva da massa muscular e fraqueza.

O que acontece com os pacientes brasileiros que já receberam o Elevidys?

A Anvisa assegura que o cancelamento do registro não altera as obrigações da Roche de acompanhar os pacientes previamente expostos ao Elevidys® em estudos clínicos e programas, incluindo crianças brasileiras que receberam o medicamento.

Houve problemas de segurança com o Elevidys?

Sim, a comercialização do Elevidys no Brasil foi suspensa previamente após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos, gerando exigências de segurança adicionais da Anvisa à Roche.

Há outra opção de tratamento recente para DMD no Brasil?

Sim, a Anvisa aprovou recentemente o registro do medicamento Duvyzat (givinostate), também para Distrofia Muscular de Duchenne, que demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença em estudos clínicos.