Entenda a ação do tratamento inovador importado para o influenciador.
O influenciador e piloto Lito Sousa, de 59 anos, tornou-se o primeiro humano do mundo a receber a medicação experimental ALN-6457, trazida ao Brasil em uma operação de urgência no dia 12 de setembro deste ano.
O diagnóstico da doença de Creutzfeldt-Jakob foi confirmado em agosto, levando o Hospital Israelita Albert Einstein a solicitar uma autorização excepcional à Anvisa para o uso compassivo do fármaco importado.
A liberação ocorreu devido à gravidade, rápida evolução e letalidade da condição neurológica rara, conforme informação divulgada por Farmacias.
Mecanismo de ação do medicamento experimental
Segundo a neurologista Dra. Márcia Rodrigues, a substância é produzida à base de RNA de interferência e atua silenciando o gene PRNP, responsável pela produção da proteína priônica.
O objetivo principal do tratamento é impedir que o RNA mensageiro fabrique novas proteínas anormais, travando a evolução da doença, embora não haja reversão de danos já causados.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob
A condição é uma enfermidade neurológica rara e grave provocada por um príon, que consiste em uma partícula de proteína anormal altamente estável e resistente a desinfecções.
A doença provoca um declínio cognitivo ultra rápido, gerando perda de memória, dificuldades na linguagem e perda progressiva dos movimentos corporais relatada pela esposa Mila Seidl.
Autorização de uso compassivo pela Anvisa
O programa de uso compassivo no Brasil permite que pacientes graves, sem alternativas terapêuticas no país, tenham acesso a remédios ainda em desenvolvimento clínico.
A importação do medicamento de Lito Sousa contou com trâmites rápidos da Anvisa e da Receita Federal, permitindo o transporte imediato da aeronave para um helicóptero rumo ao hospital.
Perguntas Frequentes
O que é o medicamento ALN-6457?
É um fármaco experimental à base de RNA de interferência desenvolvido para silenciar o gene PRNP e impedir a formação de príons anormais.
Quem é o primeiro humano a receber o medicamento?
O influenciador e piloto Lito Sousa é o primeiro ser humano a receber a substância por meio de um programa de uso compassivo.
Como Lito Sousa conseguiu o medicamento experimental?
O Hospital Israelita Albert Einstein solicitou uma importação excepcional à Anvisa após o aceite em um programa de uso compassivo de uma empresa no exterior.
Qual é a doença de Lito Sousa?
Lito foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurológica rara, letal e de evolução rápida causada por proteínas priônicas.